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英國可能很快成為第一個(gè)明確允許“三父母嬰兒”出生的國家。
英國人類受精和胚胎管理局(HFEA)11月30日宣稱,經(jīng)過20年的研究,“線粒體置換療法”已經(jīng)做好進(jìn)行臨床試驗(yàn)的準(zhǔn)備。這種療法將母體有缺陷的線粒體,替換成另一個(gè)女子卵子中的健康線粒體,結(jié)果將誕生一個(gè)擁有父親、母親和卵子捐獻(xiàn)者三方DNA資訊的嬰兒。
《自然》官網(wǎng)1日披露,HFEA將在12月15日的一次會議上決定是否進(jìn)行相關(guān)治療方法的臨床試驗(yàn)。該機(jī)構(gòu)發(fā)言人稱,如果允許用於臨床試驗(yàn),那麼在病人準(zhǔn)備好的基礎(chǔ)上,最早將於明年3月或4月開始第一階段試驗(yàn)程式。
生殖學(xué)者呼聲甚高
英國紐卡斯?fàn)柎髮W(xué)生殖生物學(xué)家瑪麗·赫伯特説,“如果在這件事上法律的綠燈亮起,我們希望第一個(gè)參與!”
2015年,英國政府將線粒體置換療法合法化,但負(fù)責(zé)規(guī)範(fàn)此類治療技術(shù)的HFEA要求,任何試圖開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)都要進(jìn)行更充分的先期研究。今年9月,美國紐約新希望生殖醫(yī)學(xué)中心的醫(yī)生張進(jìn),成功在墨西哥幫助一對約旦夫婦生下了去除“亞急性壞死性腦脊髓病”遺傳資訊的男嬰,他與HFEA專家組分享了其團(tuán)隊(duì)尚未發(fā)表的數(shù)據(jù)。到目前為止,男嬰很健康,體內(nèi)未檢測出突變線粒體。這類消息使得該技術(shù)在英國獲得批準(zhǔn)的願望變得尤為迫切。
紐約幹細(xì)胞基金會幹細(xì)胞科學(xué)家戴爾特·艾格裏也從事線粒體置換療法的研究,他認(rèn)為,在英國進(jìn)行臨床應(yīng)用非常重要。“對迫切需要幫助的人們來説,這種求助慾望無可厚非”,但他比較擔(dān)心人們自行尋求幫助會徒增風(fēng)險(xiǎn)。
治療“並非百分之百有效”
美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的舒克拉特·米塔利波夫團(tuán)隊(duì)剛發(fā)表在《自然》上的最新研究證明,該技術(shù)方法並非百分之百能治療線粒體疾病,對受測試方來説,“並非萬全之策”。
線上粒體置換治療中,研究人員將具有突變線粒體的卵核基因轉(zhuǎn)移到健康供體卵中,但少量的突變線粒體(通常小于細(xì)胞總數(shù)的2%)也被同時(shí)轉(zhuǎn)移,這種現(xiàn)象被稱為“遺留”。2013年,該團(tuán)隊(duì)首次利用核移植技術(shù)生成人類胚胎幹細(xì)胞。
米塔利波夫研究小組在四個(gè)攜帶突變線粒體的婦女身上進(jìn)行了手術(shù),在15個(gè)胚胎幹細(xì)胞係中,有3個(gè)胚胎“遺留”了原始線粒體組;在其他實(shí)驗(yàn)中,他們通過刺激能發(fā)育成大腦、心臟和其他細(xì)胞的幹細(xì)胞生成新的胚胎來模擬發(fā)育,在某些情況下,攜帶的突變線粒體也重新出現(xiàn)了。如果同樣的事情發(fā)生在胚胎發(fā)育階段,意味著最終出生的孩子會繼續(xù)攜帶一些突變線粒體,如果達(dá)到足夠的數(shù)量,仍然可能導(dǎo)致罹患相關(guān)疾病。
艾格裏和其他人的研究也表明,那些健康線粒體可能不是突變線粒體的對手,如果它們出現(xiàn)在已出生嬰兒的細(xì)胞組織中,同樣會增加致病風(fēng)險(xiǎn)。艾格裏認(rèn)為,應(yīng)該認(rèn)真考慮,“需要做哪些努力才能避免這個(gè)問題出現(xiàn)”。
不完美不代表不可行
科學(xué)家對是否進(jìn)行臨床試驗(yàn)的意見並不相同。
米塔利波夫的研究提示,線粒體之間的特定遺傳差異,可以解釋為什麼其複製速度更快,如果使用類似于單倍體配型的方案,可降低突變線粒體在此後來個(gè)“馬後炮”的幾率。
但英國伯明翰大學(xué)生物化學(xué)家瑞恩·約翰斯通認(rèn)為“此路不通”,因?yàn)楹茈y找到與受體匹配的捐助者。“與其線上粒體基因配型之間搞‘軍備競賽’,不如更好地利用時(shí)間和金錢,在完全移除突變線粒體的方向上加倍努力”。
現(xiàn)在,HFEA的諮詢報(bào)告建議,將單倍體配型方案“作為可供捐贈者選擇的預(yù)防措施之一”,但不建議將其作為繼續(xù)治療的強(qiáng)制性條件。
HFEA成員之一、倫敦弗朗西斯·克裏克研究所發(fā)展生物學(xué)家羅賓·羅伯特·巴傑説,這種治療技術(shù)並不完美,確實(shí)存在失敗的風(fēng)險(xiǎn),但在某種治療方案進(jìn)入臨床試驗(yàn)之前,不可能確保相關(guān)技術(shù)已然完美無缺。
米塔利波夫説,他希望這種療法也可以在美國打破堅(jiān)冰,儘快開展臨床測試。“我們期待在嚴(yán)格監(jiān)督下進(jìn)一步評估相關(guān)結(jié)果,越遲疑病人就越傾向於有病亂投醫(yī)”。
[責(zé)任編輯:葛新燕]