我國關於兒童用藥第一個綜合性指導文件《關於保障兒童用藥的若干意見》不久前頒布，這是我國為保障兒童用藥安全走出的重要一步。中華醫(yī)學會兒科學分會、中華預防醫(yī)學會兒童保健分會、中國醫(yī)師協會兒科醫(yī)師分會日前共同主辦學習貫徹《關於保障兒童用藥的若干意見》(以下簡稱“《意見》”)高層研討會，業(yè)內專家表示，儘管兒童用藥政策已經明確，但關鍵是要有具體的時間表和路線圖，確保政策落地、生根。

　　首份兒童用藥指導文件發(fā)佈

　　關於兒童用藥安全的問題正在越來越得到政府部門重視。

　　5月30日，國家衛(wèi)生計生委、國家發(fā)展改革委、工業(yè)和資訊化部、人力資源社會保障部、食品藥品監(jiān)管總局、國家中醫(yī)藥局聯合印發(fā)了《關於保障兒童用藥的若干意見》(國衛(wèi)藥政發(fā)〔2014〕29號)，專門針對保障兒童用藥提出了具體要求。

　　在此之前，國家也曾先後出臺了若干法律法規(guī)和規(guī)範性文件，指導兒童合理用藥工作。在業(yè)內專家看來，與之前出臺的一些法規(guī)和文件相比，這次《意見》的出臺更具現實意義。在此次研討會上，江西省 兒 童 醫(yī) 院 院 長 陳 強 表 示 ， 《 意見》是近十幾年來我國關於兒童用藥的第一個綜合性指導文件，極具現實意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步。“兒童用藥市場需求巨大，但用藥短缺卻始終成為一個老大難問題。《意見》通過改革扶持和制度保障來拯救兒童用藥，可謂切中要害。”陳強説道。

　　據國家衛(wèi)計委藥政司基本藥物目錄處處長李波介紹，《意見》共6項15條，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義，提出目前兒童用藥適宜品種、劑型和規(guī)格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動力和生産積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥安全面臨挑戰(zhàn)。針對當前保障兒童用藥工作存在的問題，對藥品研發(fā)創(chuàng)新、申報審評、生産供應、臨床使用及綜合評價、品質監(jiān)管、中西藥並重、宣傳引導等提出明確要求。

　　兒童用藥安全未能真正落實

　　“國家專門出臺政策確實是好事兒，但關鍵還得落實。”一位業(yè)內人士對《經濟參考報》記者表示，儘管在此之前，國家早已出臺不少法律法規(guī)和規(guī)範性文件，多次提出保障兒童藥安全問題，但實際上政策並沒有得到落實，兒童用藥方面的諸多問題仍然存在。

　　“作為兒科醫(yī)生，我始終有幾個困惑。”齊魯兒童醫(yī)院院長蓋中濤在研討會上表示，一是兒童用藥説明書不健全，超説明書用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規(guī)格缺乏，日常用藥存在浪費和違規(guī)現象，兒童用藥安全堪憂。

　　他舉了個例子，某醫(yī)院因為兒童用藥出現了醫(yī)患糾紛，醫(yī)生的醫(yī)德、治療方面都沒問題，但最後卻輸了官司，原因就是因為醫(yī)生開的藥品説明書中寫著“兒童慎用”，最後醫(yī)院選擇了私下了結官司。

　　兒童用藥資訊不全，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超説明書使用，帶來一定的安全隱患。有數據顯示，蓄積中毒、濫用和 超 劑 量 佔 兒 科 死 亡 因 素 的55 .56%。在這種情況下，醫(yī)生多是憑經驗開藥，“兒科醫(yī)生始終都在承受著巨大的醫(yī)療風險。”長春市兒童醫(yī)院院長李麗紅説道。

　　在場專家指出，一方面，我國60%的“孤兒藥”都是兒童藥，但一些物美價廉的國産兒童用藥卻在大量消失，一些醫(yī)院只能使用昂貴的進口藥，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。

　　業(yè)內人士稱，這種問題的根源在於，目前兒童藥研發(fā)、生産、流通、使用、定價、招標等方面缺乏配套的動力性政策，兒童藥研發(fā)、生産投入高，使得兒童用藥的整體利潤偏低，再加上“一品雙規(guī)”、“差比價”等價格政策，使得企業(yè)研發(fā)和生産兒童藥的積極性明顯不高。

　　有在場的藥企負責人對記者表示，關於兒童藥的申報審評專門方面仍存在問題，兒童用藥審評數量和品質難以保證。據悉，該藥廠計劃生産一種兒藥口服液，但申報了六年都無果，早就建好的生産車間也就此空置了六年多。

　　專家建議出臺時間表和路線圖

　　在場專家表示，《意見》中對於保障兒童用藥提出了很多針對性政策，包括完善體系建設，提高臨床使用綜合評價能力，加強人才隊伍建設，建立申報審評專門通道，建立研發(fā)創(chuàng)新機制，鼓勵開展兒童用藥臨床試驗等等。

　　“關鍵的問題是，由哪個部門牽頭去做？如何去做？”江西省兒童醫(yī)院院長陳強建議，一是要建立全國兒科藥物臨床試驗協作網，通過全國兒童專科醫(yī)院和各大學醫(yī)學兒科參與的多中心臨床試驗，為我國兒科新藥參數補充更多的循證醫(yī)學資料；二是建立全國兒童藥物不良反應檢測中心，將全國兒童藥物不良反應檢測網路與全國藥品不良反應檢測系統對接，對兒童尤其是新生兒藥品不良反應資料進行細緻分析，實現數據全國共用。

　　山東達因海洋生物制藥股份有限公司總經理楊傑則表示，需要從政策和市場方面雙管齊下。一方面加強政策扶持，做好頂層設計。由政府牽頭、聯合醫(yī)療機構、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管、行業(yè)專家及相關部門和機構，全力推動量身訂制兒童藥物，使我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面，在市場方面保證生産供應。她建議開展專業(yè)兒童用藥生産企業(yè)認證，在全國認證10家左右基礎較好的兒童用藥專業(yè)企業(yè)，在兒童用藥研發(fā)、註冊審評、招標、定價及醫(yī)保方面給予有力的資金和政策扶植，在全國形成示範效應和規(guī)模效應。確立兒童用藥研發(fā)思路，口感、劑型、規(guī)格對於兒童藥物政策傾斜；産學研結合，搭建兒童用藥技術平臺。

　　在兒童藥評審方面，她表示，兒童製劑研究難度大，無法找到一種製劑適合所有年齡的兒科患者。建議對於兒童適宜劑型、規(guī)格的改變並進行臨床研究的品種，給予新藥證書和市場保護政策，針對兒童專用仿製藥建立專門審評渠道優(yōu)先審評。建立專門的兒童審評部門及審評渠道、制定兒童用藥研發(fā)技術指導原則，鼓勵和扶持兒童制藥企業(yè)建立專業(yè)兒童用藥研發(fā)機構及技術平臺。對於兒童專業(yè)藥物單獨定價，鼓勵兒童藥品技術轉讓，定期公佈兒童用藥臨床使用中缺乏的品種，劑型，規(guī)格等資訊，引導企業(yè)開展立項研發(fā)工作。對於適用於兒童的醫(yī)院製劑鼓勵醫(yī)院與專業(yè)兒童制藥企業(yè)聯合申報註冊，享受優(yōu)先審評政策。

　　李波表示，針對《意見》，國家衛(wèi)計委正著力進行下一步工作，結合實際、制訂可操作的實施方案；加強保障兒童用藥工作的協調配合、完善相關扶持政策、及時解決工作中的重大問題；強化部門分工，落實相關政策，將保障兒童用藥工作作為深化醫(yī)改年度工作評估考核重要指標，加強督促和檢查。