國家食藥監(jiān)總局近期組織數(shù)位國內(nèi)幹細(xì)胞臨床研究領(lǐng)域?qū)＜遗e行論證會(huì)。與會(huì)專家呼籲，監(jiān)管層應(yīng)儘快出臺(tái)幹細(xì)胞臨床研究應(yīng)用的指導(dǎo)原則。食藥監(jiān)總局官員在會(huì)上表態(tài)，學(xué)界、産業(yè)界對(duì)幹細(xì)胞領(lǐng)域的指導(dǎo)原則十分期待，相關(guān)部委將齊心協(xié)力，抓緊時(shí)間儘快出臺(tái)。總局人士強(qiáng)調(diào)，不管是管理辦法還是指導(dǎo)原則，都必須適用於臨床研究與臨床應(yīng)用的成果轉(zhuǎn)化。

　　 儘快出臺(tái)臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則

　　 與會(huì)專家透露，本次會(huì)議由食藥監(jiān)總局召集，與會(huì)者皆是業(yè)內(nèi)精英，可見監(jiān)管層對(duì)幹細(xì)胞行業(yè)的發(fā)展寄予厚望，同時(shí)對(duì)幹細(xì)胞行業(yè)的監(jiān)管法規(guī)的出臺(tái)感到緊迫。會(huì)議達(dá)成共識(shí)，將儘快出臺(tái)幹細(xì)胞臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則。

　　 與會(huì)專家呼籲率先出臺(tái)臨床應(yīng)用的指導(dǎo)原則，在實(shí)踐中加以細(xì)化，臨床立規(guī)方能為産業(yè)化紓困。食藥監(jiān)總局有關(guān)人士透露，食藥監(jiān)總局註冊(cè)司與衛(wèi)計(jì)委科技司正在商討，將醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床開展幹細(xì)胞應(yīng)用的指導(dǎo)原則，通過規(guī)範(fàn)的法規(guī)固定下來，預(yù)計(jì)最快上半年會(huì)有結(jié)論。

　　 有專家表示，制定幹細(xì)胞臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則其實(shí)不難。“國際幹細(xì)胞協(xié)會(huì)已經(jīng)有一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)，這一標(biāo)準(zhǔn)實(shí)質(zhì)上就是指導(dǎo)原則，將它拿來作為藍(lán)本結(jié)合國情進(jìn)行修改，成立專家組對(duì)細(xì)節(jié)進(jìn)行論證。”該專家表示，鄧宏魁是國際幹細(xì)胞協(xié)會(huì)唯一的中國委員，參與了國際標(biāo)準(zhǔn)的制定，食藥監(jiān)總局將這些人抽調(diào)來，應(yīng)該可以把指導(dǎo)原則制定出來。

　　 食藥監(jiān)總局人士在回應(yīng)上述專家的提議時(shí)表示，幹細(xì)胞産業(yè)前景廣闊，總局當(dāng)然要扶持，但需要業(yè)界與學(xué)界的支援。總局有一個(gè)思路，就是聘請(qǐng)幹細(xì)胞學(xué)界、業(yè)界一流專家，到審評(píng)中心幫忙指導(dǎo)，下一步就是加快出臺(tái)指導(dǎo)原則或者管理辦法。

　　 業(yè)內(nèi)人士告訴中國證券報(bào)記者，中國在胎盤幹細(xì)胞領(lǐng)域的研究應(yīng)用走在世界前列。在上世紀(jì)80年代初的時(shí)候，原軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長吳祖澤院士用胎兒肝細(xì)胞做移植實(shí)驗(yàn)，總共做了11病例，其中9人至今依然健在。中國的幹細(xì)胞研究水準(zhǔn)在世界上領(lǐng)先，但臨床應(yīng)用管理法規(guī)缺失束縛了行業(yè)發(fā)展。

　　 或以“同情性試驗(yàn)”為突破口

　　 在幹細(xì)胞治療領(lǐng)域，與會(huì)專家呼籲以同情性治療為突破口，繼而將幹細(xì)胞臨床應(yīng)用鋪展開來。

　　 中國疾病預(yù)防控制中心病毒研究所研究員李德興表示：“美國有一個(gè)同情法則，在病人命懸一線之際，可以用最新的治療技術(shù)或者藥品為其治療。即便這些技術(shù)或者藥品沒有進(jìn)行過大規(guī)模人體試驗(yàn)。”

　　 幹細(xì)胞可以分化成多種功能細(xì)胞或組織器官，醫(yī)學(xué)界稱其為“萬用細(xì)胞”。幹細(xì)胞治療就是把健康的幹細(xì)胞移植到病人體內(nèi)，以達(dá)到修復(fù)病變細(xì)胞或重建功能正常的細(xì)胞和組織。幹細(xì)胞療法就像給機(jī)體注入新的活力，可從根本上治療許多疾病。

　　 有與會(huì)專家建議，在病人沒有任何有效的治療方式的時(shí)候，向衛(wèi)生部門申請(qǐng)用幹細(xì)胞進(jìn)行治療，“只要臨床上有需求，就應(yīng)該允許使用幹細(xì)胞治療進(jìn)行同情性試驗(yàn)。用幹細(xì)胞治療既可以開展研究，也是挽救生命的一種可能方式。”

　　 上述專家稱，美國已經(jīng)批準(zhǔn)可以用胚胎幹細(xì)胞進(jìn)行治療，當(dāng)病人面臨截癱的時(shí)候，允許醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)其運(yùn)用幹細(xì)胞治療方法。“已經(jīng)批準(zhǔn)了300多例。這一操作方式對(duì)國內(nèi)或有借鑒意義。”

　　 利好産業(yè)鏈三環(huán)節(jié)

　　 食藥監(jiān)總局表態(tài)加快出臺(tái)幹細(xì)胞臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則，對(duì)産業(yè)界影響重大。幹細(xì)胞産業(yè)在國內(nèi)處於大規(guī)模産業(yè)化的黎明階段，各種顛覆性技術(shù)陸續(xù)突破，各種産業(yè)化嘗試如雨後春筍。根據(jù)Visiongain提供的市場(chǎng)調(diào)研數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)到2016年，國內(nèi)幹細(xì)胞産業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)千億元。

　　 幹細(xì)胞臨床應(yīng)用主要適應(yīng)癥包括血液系統(tǒng)疾病、糖尿病、肝病、帕金森綜合癥、骨關(guān)節(jié)損傷、燒傷等。儘管在作用機(jī)理上仍然存在諸多疑問，但憑藉臨床效果以及廣泛的適應(yīng)癥範(fàn)圍，幹細(xì)胞治療是生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域值得看好的方向。

　　 “幹細(xì)胞産業(yè)有3種不同的商業(yè)模式，各有側(cè)重。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院鐘華教授介紹，産業(yè)鏈的上游主要是幹細(xì)胞的採集及存儲(chǔ)業(yè)務(wù)，中游是幹細(xì)胞技術(shù)研發(fā)，下游是幹細(xì)胞移植及治療。

　　 上游企業(yè)如中源協(xié)和的天津市臍帶血造血幹細(xì)胞庫、上海幹細(xì)胞技術(shù)有限公司的上海臍帶血造血幹細(xì)胞庫等。中游企業(yè)從事幹細(xì)胞增殖、幹細(xì)胞製劑的研究，為研發(fā)組織和個(gè)人提供幹細(xì)胞，用於疾病的發(fā)病機(jī)制研究和新型藥物研製。這些企業(yè)以輸出幹細(xì)胞治療技術(shù)為主，主要針對(duì)腦癱、脊髓損傷、視神經(jīng)發(fā)育不全、遺傳性共濟(jì)失調(diào)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病、糖尿病以及肌營養(yǎng)不良等。此類企業(yè)主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司等。下游企業(yè)以各類幹細(xì)胞移植及治療業(yè)務(wù)為主體，主要包括一些開展幹細(xì)胞治療的醫(yī)院。